Генная терапия лечит «пузырчатых младенцев»
Появилась новая надежда для так называемых «детей-пузырей», детей, страдающих от ADA-SCID, очень серьезной и редкой формы наследственного иммунодефицита, которая делает их легкой добычей для вирусов и бактерий. Существует новый метод лечения, полученный путем модификации стволовых клеток пациентов путем внедрения гена, ответственного за заболевание, переработанного и исправленного. Достижение, названное генной терапией, которое позволит этим детям жить в реальном мире, за пределами пузыря, защищающего их днем и ночью. Луиджи Нальдини, режиссер… Более