Появилась новая надежда на так называемых «детей-пузырей», детей, страдающих от ADA-SCID, очень серьезной и редкой формы заболевания. наследственный иммунодефицит что позволяет легко охотиться на вирусы и бактерии.
Существует новый метод лечения, полученный путем модификации стволовых клеток пациентов путем внедрения гена, ответственного за заболевание, переработанного и исправленного. Цель, называемая генной терапией, которая позволит этим детям жить в реальном мире, за пределами защищающего их пузыря. день и ночь.
Луиджи Налдини, директор института генной терапии San Raffaele Telethon, сказал: «Это похоже на жизнь в сказке. Дети, которые умерли сегодня, спасены, вернувшись к нормальной жизни ».
L 'ADA-SCID это очень редкое заболевание, вызванное присутствием измененного гена, унаследованного от обоих родителей, способного блокировать выработку белка, необходимого для лимфоцитов, аденозина дезаминазная (Ада). Без лимфоцитов дети практически лишены иммунной системы. Эта новая терапия теперь может дать новую надежду многим семьям.
