Есть новая надежда для так называемых «детей-пузырей», детей с ADA-SCID, очень серьезной и редкой формой наследственный иммунодефицит что позволяет легко охотиться на вирусы и бактерии.
Существует новый метод лечения, полученный путем модификации стволовых клеток пациента путем вставки гена, ответственного за заболевание, пересмотренного и скорректированного. Цель, называемая генной терапией, которая позволит этим детям жить в реальном мире, вне пузыря, который защищает их днем и ночью.
Луиджи Налдини, директор института генной терапии San Raffaele Telethon, сказал: «Это похоже на жизнь в сказке. Дети, которые умерли сегодня, спасены, вернувшись к нормальной жизни ».
L 'ADA-SCID это очень редкое заболевание, вызванное присутствием измененного гена, унаследованного от обоих родителей, способного блокировать выработку белка, необходимого для лимфоцитов, аденозина дезаминазная (Ада). Без лимфоцитов дети практически лишены иммунной системы. Эта новая терапия теперь может дать новую надежду многим семьям.
