Вы знаете Золгенсму? В настоящее время это самый дорогой препарат в мире. Одноразовое лечение этим препаратом (спасающим жизнь ребенка) стоит 2 миллиона евро.
Среди генных терапий та, что основана на Zolgensma, лечит спинальную мышечную атрофию, редкое генетическое заболевание, которое повреждает нервные клетки и приводит к распаду мышц. Сегодня заоблачная цена Zolgensma — это очень аномальная величина, но к концу десятилетия будут десятки генных терапий. что будет стоить от сотен тысяч до миллионов евро за разовую дозу.
Только FDA США планирует к 2025 году ежегодно утверждать от 10 до 20 генных и клеточных методов лечения.
Системы здравоохранения во всем мире не оборудованы для применения этих новых генных методов лечения.
В настоящее время только 5% из примерно 7.000 редких заболеваний имеют одобренные лекарства, в результате чего тысячи состояний остаются без лечения. Так будет не скоро.
В последние годы технология генной инженерии сделала большие успехи в достижении конечной цели лечения болезней путем изменения генетических инструкций клетки (в Италии благодаря также на телемарафоне!). Полученные в результате генные терапии смогут лечить многие заболевания на уровне ДНК. с разовой дозой.
Генная терапия может спасти множество жизней и облегчить многие страдания, но это горько-сладкие новости. Благополучие возможно только в том случае, если оно совместное: системы здравоохранения (и экономики!) Во всем мире не оборудованы для управления этими новыми методами лечения. Потребуются новые креативные платежные системы, чтобы обеспечить равный доступ для всех.
Лекарство от (почти) всего
Тысячи заболеваний являются результатом ошибок ДНК, которые мешают нормальному функционированию клеток. Путем прямого исправления мутаций, вызывающих болезнь, или изменения ДНК клетки, чтобы предоставить ей новые инструменты для борьбы с болезнями, генная терапия предлагает новый мощный подход к медицине.
В мире разрабатывается 1.745 генных терапий. Большая часть этого исследования сосредоточена на редких генетических заболеваниях, от которых страдают 400 миллионов человек во всем мире.
Возможно, скоро мы увидим лекарства от редких болезней, таких каксерповидноклеточная анемия, мышечная дистрофия и Progeria, редкое и прогрессирующее генетическое заболевание, вызывающее быстрое старение детей. В будущем генная терапия может помочь в лечении более распространенных состояний, таких как болезни сердца и хроническая боль.
Цены? К звездам
Проблема в том, что эти генные методы лечения будут иметь огромную цену.
Генная терапия - это результат многолетних исследований и разработок, которые оцениваются в сотни миллионов или миллиарды долларов. Сложные производственные мощности, высококвалифицированный персонал и сложные биологические материалы отличают эти методы лечения от других лекарств.
Фармацевтические компании говорят, что возмещение затрат, особенно на лекарства с меньшим количеством потенциальных пациентов, означает более высокие цены. И ущерб от этих заоблачных цен для систем здравоохранения будет нетривиальным.
Рассмотрим генную терапию серповидноклеточной анемии, которая должна появиться в ближайшие несколько лет. Ориентировочная стоимость этого лечения составляет 1,7 миллиона евро на одного пациента. Еще десятки миллионов для системы здравоохранения, даже если небольшой процент пациентов будет лечиться. И это всего лишь лекарство: десятки подобных генных терапий создадут нагрузку на системы общественного здравоохранения, а также создадут трудности для частных страховых компаний в моделях здравоохранения, подобных американской.
Генная терапия: снижение затрат, поиск новых способов оплаты
Одним из решений для улучшения доступа пациентов к генной терапии было бы просто попросить производителей лекарств брать с них меньшую плату — тактика, недавно принятая в Германии. Однако это сопряжено с риском: компании могут просто отказать в лечении в определенных местах.
Я думаю, что более сбалансированный и устойчивый подход имеет двоякое значение. В ближайщем будущем, будет важно разработать новые методы оплаты, которые побудят страховые компании оплачивать дорогостоящие генные терапии и распределять риски между пациентами, страховыми компаниями и производителями лекарств. Долгосрочное, улучшенная технология генной терапии неизбежно поможет снизить затраты.
Страхование, ориентированное на результат?
Для инновационных платежных моделей проверенным подходом является привязка охват результатов лечения пациентов. Поскольку эти методы лечения все еще являются экспериментальными и относительно новыми, существует не так много данных, которые помогли бы страховщикам принять рискованное решение, покрывать ли их. Если страховая компания платит 1 миллион долларов за терапию, это лучше сработает. В моделях, основанных на результатах, страховщики оплачивают часть терапии авансом, а оставшуюся часть — только в случае улучшения состояния пациента, или они покрывают полную стоимость авансом и получают возмещение, если состояние пациента не улучшается. Эти модели помогают страховщикам разделить финансовый риск с разработчиками лекарств.
На стоимостном фронте
Ключом к улучшению доступа к генной терапии будут инвестиции в новые технологии, упрощающие медицинские процедуры. Улучшение доступа к генной терапии требует сотрудничества и компромисса между правительствами, некоммерческими организациями, фармацевтическими компаниями и частными компаниями. Принятие активных мер по разработке инновационных моделей оплаты и инвестирование в новые технологии помогут обеспечить готовность систем здравоохранения выполнить обещания генной терапии.
