Вы знаете Золгенсму? В настоящее время это самый дорогой препарат в мире. Одноразовое лечение этим препаратом (спасающим жизнь ребенка) стоит 2 миллиона евро.
Среди генной терапии метод, основанный на Золгенсме, лечит спинальную мышечную атрофию, редкое генетическое заболевание, которое повреждает нервные клетки, что приводит к распаду мышц. Сегодня непомерная цена Золгенсмы — это величина, которая кажется очень аномальной, но к концу десятилетия появятся десятки препаратов генной терапии. что будет стоить от сотен тысяч до миллионов евро за разовую дозу.
Только FDA США планирует к 2025 году ежегодно утверждать от 10 до 20 генных и клеточных методов лечения.
Системы здравоохранения во всем мире не оборудованы для применения этих новых генных методов лечения.
В настоящее время только 5% из примерно 7.000 редких заболеваний имеют одобренные лекарства, в результате чего тысячи состояний остаются без лечения. Так будет не скоро.
В последние годы технологии генной инженерии добились больших успехов в достижении конечной цели — лечения болезней путем модификации генетических инструкций клетки (в Италии благодаря также на телемарафоне!). Полученные в результате генные терапии смогут лечить многие заболевания на уровне ДНК. с разовой дозой.
Генная терапия может спасти множество жизней и облегчить многие страдания, но это горько-сладкие новости. Благополучие возможно только в том случае, если оно совместное: системы здравоохранения (и экономики!) Во всем мире не оборудованы для управления этими новыми методами лечения. Потребуются новые креативные платежные системы, чтобы обеспечить равный доступ для всех.
Лекарство от (почти) всего
Тысячи заболеваний являются результатом ошибок ДНК, которые мешают нормальному функционированию клеток. Путем прямого исправления мутаций, вызывающих болезнь, или изменения ДНК клетки, чтобы предоставить ей новые инструменты для борьбы с болезнями, генная терапия предлагает новый мощный подход к медицине.
В мире разрабатывается 1.745 генных терапий. Большая часть этого исследования сосредоточена на редких генетических заболеваниях, от которых страдают 400 миллионов человек во всем мире.
Возможно, вскоре мы увидим лекарства от редких болезней, таких каксерповидноклеточная анемия, мышечная дистрофия и Progeria, редкое и прогрессирующее генетическое заболевание, вызывающее быстрое старение детей. В будущем генная терапия может помочь в лечении более распространенных состояний, таких как болезни сердца и хроническая боль.
Цены? К звездам
Проблема в том, что эти генные методы лечения будут иметь огромную цену.
Генная терапия - это результат многолетних исследований и разработок, которые оцениваются в сотни миллионов или миллиарды долларов. Сложные производственные мощности, высококвалифицированный персонал и сложные биологические материалы отличают эти методы лечения от других лекарств.
Фармацевтические компании говорят, что возмещение затрат, особенно на лекарства с меньшим количеством потенциальных пациентов, означает более высокие цены. И ущерб от этих заоблачных цен для систем здравоохранения будет нетривиальным.
Рассмотрим генную терапию серповидноклеточной анемии, которая, как ожидается, станет доступной в ближайшие несколько лет. Ориентировочная стоимость этого лечения составляет 1,7 миллиона евро на одного пациента. Еще десятки миллионов для системы здравоохранения, даже если лечить будет минимальный процент пациентов. И это всего лишь один препарат: десятки подобных методов генной терапии создадут нагрузку на системы общественного здравоохранения, а также создадут много трудностей для частных страховых компаний в моделях здравоохранения, подобных американской.
Генная терапия: снижение затрат, поиск новых способов оплаты
Одним из решений по улучшению доступа пациентов к генной терапии было бы просто попросить производителей лекарств взимать за них меньшую плату – тактика, недавно принятая в Германии. Однако это сопряжено с риском: это может привести к тому, что компании просто откажутся предоставлять лечение в определенных местах.
Я думаю, что более сбалансированный и устойчивый подход имеет двоякое значение. В ближайщем будущем, будет важно разработать новые методы оплаты, которые побудят страховые компании оплачивать дорогостоящие генные терапии и распределять риски между пациентами, страховыми компаниями и производителями лекарств. Долгосрочное, улучшенная технология генной терапии неизбежно поможет снизить затраты.
Страхование, ориентированное на результат?
Для инновационных платежных моделей проверенным подходом является привязка охват результатов лечения пациентов. Поскольку эти методы лечения все еще являются экспериментальными и относительно новыми, существует не так много данных, которые помогли бы страховщикам принять рискованное решение, покрывать ли их. Если страховая компания платит 1 миллион долларов за терапию, это лучше сработает. В моделях, основанных на результатах, страховщики оплатят часть терапии авансом, а остальную часть — только в том случае, если состояние пациента улучшится, или они покроют всю стоимость авансом и получат возмещение, если состояние пациента не улучшится. Эти модели помогают страховщикам разделить финансовые риски с разработчиками лекарств.
На стоимостном фронте
Ключом к улучшению доступа к генной терапии станут инвестиции в новые технологии, упрощающие медицинские процедуры. Улучшение доступа к генной терапии требует сотрудничества и компромисса между правительствами, некоммерческими организациями, фармацевтическими компаниями и частными компаниями. Принятие активных мер по разработке инновационных моделей оплаты и инвестированию в новые технологии поможет обеспечить готовность систем здравоохранения реализовать обещания генной терапии.
