К слепому пациенту вернулось зрение более чем на год после однократной инъекции экспериментальной генной терапии непосредственно в глазное яблоко.
В лечении используются молекулы РНК, которые могут проникать в клетки и обращать вспять конкретную мутацию, связанную сврожденный амавроз Лебера, глазное заболевание, которое приводит к слепоте в раннем возрасте, согласно исследованиям. опубликовано вчера в журнале Nature Medicine.
Интересно, что исследователи из Медицинской школы Университета Пенсильвании, которые занимались лечением глазного яблока, обнаружили его долгосрочные эффекты во многом случайно.
Как работает назначенное лечение
Мутация, лежащая в основе врожденного амавроза Лебера, не позволяет клеткам производить белок. CEP290, необходим для фоторецепторных клеток глаза. Обработка, вводимая непосредственно в глазное яблоко, вводила РНК в эти клетки, вызывая выработку CEP290 и по существу обращая мутацию вспять на многие месяцы.
Первое испытание, согласно пресс-релизу, было проведено в 2019 году. В этом случае генная терапия применялась снова через инъекции в глазное яблоко каждые три месяца. Один из участников, обеспокоенный возможными побочными эффектами, отказался от исследования после первой инъекции.
Оглядываясь назад, это была огромная удача.
Одна инъекция в глазное яблоко возвращает зрение на год
Новое исследование было сосредоточено только на этом пациенте. Потому что? Простой. Потому что восстановление зрения длилось в этом случае более 15 месяцев с момента инъекции в глазное яблоко. Долгосрочная тенденция, которую было бы невозможно обнаружить у других пациентов, учитывая периодическое и гораздо более частое повторение лечения.
Эти более длительные преимущества не только сокращают медицинские расходы, связанные с одним типом терапии, но также дают новый стимул ученым, уже работающим над другими заболеваниями, экспериментировать с другими препаратами, промежуточными дозировками и механизмами доставки.
