Если бы этим термином не слишком злоупотребляли, я бы рискнул дать определение Инклисирану: это своего рода вакцина от холестерина. Частично из-за его особенностей, частично из-за способов применения.
После принятия (точно un anno fa) от службы здравоохранения Великобритании, где ожидается 300.000 XNUMX бенефициаров, приходит сегодня также одобрен в Италии, из Аифы.
Как действует Инклизиран, препарат, который вдвое снижает уровень холестерина?
Начну с того, что это не сироп от кашля и он подходит не всем. Инклизиран, который вводится дважды в год в виде инъекции, назначается в первую очередь пациентам, генетически страдающим высоким уровнем холестерина, тем, кто перенес сердечный приступ или инсульт, а также тем, кто не реагирует на другие препараты, снижающие уровень холестерина.
Это, очевидно, ничего не умаляет тех прокламаций, которые звучат в эти часы. Недавнее одобрение препарата стало поводом для большого празднования из-за его потенциальных преимуществ и инновационного терапевтического подхода. «Геновое молчание», используемое Инклизираном, борется с причинами высокого уровня холестерина, а не ограничивается симптомами. Его цель — воздействовать на конкретный ген и препятствовать его функционированию.
Что такое подавление генов
Информационная РНК (мРНК) — это тип РНК, которая копирует и передает генетические инструкции из ДНК и генерирует определенные белки на основе этих инструкций. Это фундаментальная роль для нашего организма. В случае «выключения генов», применяемого к холестерину, мишенью является белок под названием PCSK9. Люди с высоким уровнем «плохого» холестерина (ЛПНП) имеют его избыток. Его производство необходимо предотвратить, и по этой причине мы пытаемся «уничтожить» инструкции, которые служат для его создания.
Впервые эта технология использовалась для лечения не редких, а гораздо более распространенных заболеваний.
Будущие методы лечения
Инклизиран является важным испытательным стендом: после холестерина в будущем мы сможем использовать это оружие против других врагов, таких как болезнь Альцгеймера, рак и многих других. В настоящее время изучаются несколько других препаратов, подавляющих гены, для лечения одного множество других недугов: отторжение трансплантата почки, глаукома, даже шрамы.
Каждый из них trattamenti подавление гена будет использовать методы, аналогичные тем, которые используются в других существующих в настоящее время лекарствах, нацеленных на определенный ген или белок и отключающих его. В случае рака дело обстоит сложнее, потому что нужно будет нацеливаться на разные белки: для этого нам потребуются дополнительные клинические исследования.
Эта задача, в сочетании с необходимостью поддержания низких затрат, заставит исследователей быть занятыми в ближайшем будущем: но те, кто (слишком) с нетерпением задается вопросом, почему так много открытий никогда не достигают практического применения, должны знать, что это происходит. В свое время и в порядке.
Потенциальные преимущества терапии с использованием подавления генов огромны и могут оказать значительное влияние на многие различные заболевания. Будущее терапии подавления генов очень многообещающе, и нам остается только ждать, чтобы увидеть, какие новые методы лечения будут разработаны. Начнем с холестерина!
