Некоторые называют это «Фазой 4», моментом истины для каждой новой терапии. Клинические испытания являются последним важным шагом перед тем, как многообещающее лечение станет реальностью для пациентов. А 2025 год обещает быть особенно насыщенным клиническими испытаниями с разрушительным потенциалом: от лечения генетических заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия, до нового оружия против опухолей и использования психоделических веществ для лечения психических расстройств.
У Futuro Prossimo есть собственный список наблюдения, и 4 поисковых запроса, которые я вам покажу, находятся в верхней части списка: давайте посмотрим вместе?
МАЯК: редактирование генов против серповидноклеточной анемии
Первое из клинических испытаний, за которыми стоит следить в 2025 году, — это МАЯК, которая тестирует новаторскую генную терапию для лечения серповидноклеточной анемии. Это генетическое заболевание, вызванное мутацией гена гемоглобина, преобразует эритроциты в серповидную форму, вызывая болезненные кризы и прогрессирующее повреждение органов.
В эксперименте используется техника генетическое редактирование звоните "базовое редактирование» для коррекции генетического дефекта непосредственно в гемопоэтических стволовых клетках пациентов. Взятые из крови, эти клетки модифицируются в лаборатории для производства формы «антисерповидного» гемоглобина, а затем реинфузируются пациентам.
Первые результаты ожидаются в феврале: в случае положительного результата они откроют путь к потенциальному «однократному» лечению этого серьезного заболевания и, в более общем плане, продемонстрируют возможность редактирования генов для лечения наследственных патологий.
Лютеций-177: будущее за радиоактивными препаратами?
Второй клиническое испытание за которым следует внимательно следить, является оценка эффективности Лютеций-177, инновационный радиоактивный препарат для лечения рака простаты. Уже одобренный в качестве терапии «последней линии», сейчас он также проходит испытания. на ранних стадиях метастатического заболевания.
Как это работает: Лютеций-177 связан с молекулой, которая избирательно связывается с антигеном (ПСМА), экспрессируемым на клетках рака простаты. После инъекции препарат накапливается в опухолях и «бомбардирует» их прицельным излучением, щадя здоровые ткани.
Исследование в процессе, на более чем 1.100 пациентах, может привести к более широкому использованию этой многообещающей терапии и в более общем плане подтвердить потенциал ультраспецифических «онкологических радиофармацевтических препаратов». Новое оружие становится одним из наиболее многообещающих направлений в войне с раком.
Шизофрения и психоз, ставка на КБД
Переходя к психиатрическим заболеваниям, третье из «горячих» клинических исследований 2025 года — ШАГ, многоцентровое исследование который оценивает эффективность каннабидиола (КБД) в лечении психоза при шизофрении.
КБД, непсихоактивное соединение, полученное из каннабиса, уже продемонстрировало противосудорожные и анксиолитические свойства. Теперь три параллельных клинических исследования проверят, может ли он также облегчить психотические симптомы.в комбинации или в качестве альтернативы традиционным антипсихотикам у пациентов на разных стадиях заболевания.
Это будет одно из крупнейших исследований, когда-либо проводившихся по изучению терапевтического потенциала КБД при тяжелых психических расстройствах, в котором примут участие около 1.000 человек из 11 стран. И это может проложить путь к более безопасным и целенаправленным вариантам лечения крайне инвалидизирующих состояний.
«Индивидуальный» скрининг рака молочной железы
Наконец, не могу не упомянуть»Мой личный скрининг груди«, первое крупномасштабное клиническое исследование оценить эффективность персонализированного скрининга рака молочной железы на основе индивидуального риска.
В настоящее время программы скрининга основаны только на возрасте и дают неоптимальные результаты: много ложноположительных результатов, мало спасенных жизней. Идея состоит в том, чтобы «адаптировать» наблюдение, используя генетические данные, семейный анамнез и плотность груди, чтобы стратифицировать женщин на основе риска и соответствующим образом модулировать частоту и тип тестов.
Исследование, в котором приняли участие более 50.000 6 женщин в XNUMX странах, может революционизировать стратегии профилактики наиболее часто встречающегося рака среди женского населения. Смена парадигмы в соответствии с точной медициной: больше не «один размер подходит всем», а «правильная терапия (и скрининг) для нужного человека в нужное время».
Клинические испытания, эти и другие: скрещены пальцы и широко открыты глаза
Остаётся только внимательно следить за результатами этих новаторских экспериментов. Четыре маленькие, но великие революции, которые, если они сдержат свои обещания, могут изменить жизни миллионов пациентов к лучшему и, возможно, вдохновить новое поколение врачей. клинические испытания становится все более инновационным и амбициозным.
В конце концов, исследования никогда не прекращаются: кто знает, какие еще сюрпризы готовит нам будущее медицины в этом году. Мы будем здесь, чтобы рассказать им.
