Если бы этот термин не был чрезмерно раздутым, я бы рискнул дать определение Инклизирану: это своего рода вакцина против холестерина. Немного за его характеристики, немного за способы приема.
После принятия (точно un anno fa) от службы здравоохранения Великобритании, где ожидается 300.000 XNUMX бенефициаров, приходит сегодня также одобрен в Италии, из Аифы.
Как действует Инклизиран, препарат, который вдвое снижает уровень холестерина?
Начну с того, что это не сироп от кашля и подходит не всем. Инклисиран, который вводят два раза в год в виде инъекции, в основном назначают пациентам с генетически высоким уровнем холестерина, тем, кто перенес сердечный приступ или инсульт, а также тем, кто не реагирует на другие препараты, снижающие уровень холестерина.
Это, очевидно, не умаляет прокламаций, которые звучат в эти часы. Недавнее одобрение препарата стало поводом для большого празднования его потенциальных преимуществ и инновационного терапевтического подхода. «Заглушение генов», используемое Инклисираном, борется с причинами высокого уровня холестерина, оно не ограничивается симптомами. Он нацелен на определенный ген и препятствует его функционированию.
Что такое молчание генов
Мессенджерная РНК (мРНК) — это тип РНК, который копирует и передает генетические инструкции из ДНК и генерирует определенные белки на основе этих инструкций. Это фундаментальная роль для нашего тела. В случае «молчания генов», примененного к холестерину, мишенью является белок под названием PCSK9. Люди с высоким уровнем «плохого» холестерина (ЛПНП) имеют избыток холестерина. Необходимо предотвратить его производство, и по этой причине мы пытаемся «уничтожить» инструкции, которые используются для его производства.
Впервые эта технология использовалась для лечения не редких, а гораздо более распространенных заболеваний.
Будущие методы лечения
Инклизиран является важным испытанием: после холестерина в будущем мы могли бы использовать это оружие против других врагов, таких как болезнь Альцгеймера, рак и другие. Многие другие препараты, подавляющие гены, в настоящее время изучаются для лечения одного множество других недугов: отторжение трансплантата почки, глаукома, даже шрамы.
Каждый из них trattamenti подавление гена будет использовать методы, аналогичные тем, которые используются в других существующих в настоящее время лекарствах, нацеленных на определенный ген или белок и отключающих его. В случае рака дело обстоит сложнее, потому что нужно будет нацеливаться на разные белки: для этого нам потребуются дополнительные клинические исследования.
Эта задача, в сочетании с задачей сохранения низких затрат, займет исследователей в ближайшем будущем: но кто задается вопросом (слишком) нетерпеливо, потому что так много открытий никогда не находят практического применения, знайте, что это происходит. В свое время и в порядке.
Потенциальные преимущества терапии с использованием подавления генов огромны и могут оказать значительное влияние на многие различные заболевания. Будущее терапии подавления генов очень многообещающе, и нам остается только ждать, чтобы увидеть, какие новые методы лечения будут разработаны. Начнем с холестерина!
