Группа иммунологов из Эрлангена, Германия, объявила, что они нашли способ эффективно лечить наиболее распространенную форму волчанки с помощью нового и дорогостоящего метода переливания крови, обычно используемого при лечении рака.
Результаты, опубликованные в журнале Nature Medicine (Я связываю их с вами здесь) показывают, что все пациенты с системной красной волчанкой (СКВ), получавшие CAR-T-клетки, достигли ремиссии в течение трех месяцев после их лечения и оставались в ремиссии в течение как минимум восьми месяцев дольше.
Георг Шетт, ведущий исследователь исследования, называет результаты «чудесными». «Мы были действительно удивлены тем, насколько это было эффективно», — сказал он. в интервью выпущен в четверг.
Это исследование, хотя все еще находится в зачаточном состоянии, указывает на то, что техника CAR-T однажды может оказать серьезное влияние на воспалительные и аутоиммунные заболевания.
волчанка и не только
На данный момент исследовательская группа ждет, чтобы определить, останутся ли шесть человек практически здоровыми без дальнейшего лечения и не будет ли рецидивов. Эта последняя работа с 6 пациентами основана на первоначальном исследовательском письме, которое Шетт и его коллеги опубликовали в прошлом году в Медицинском журнале Новой Англии (New England Journal of Medicine).Эккола). Там было подробно описано другое применение CAR-T у 20-летней девушки, которая лечилась от волчанки и была здорова более 18 месяцев.
Конечно, это не легкий путь. CAR-T является сложной терапией (поскольку она высоко персонализирована) и в настоящее время очень дорогая: она может стоить до € 450.000. Плохо сказать, но я сомневаюсь, что все 5 миллионов больных волчанкой в мире будут иметь доступ к этому лекарству.
Тем не менее, CAR-T может быть отличным вариантом, когда обычные лекарства не работают, и он также будет полезен для лечения других серьезных аутоиммунных заболеваний, включая рассеянный склероз.
CAR-T «обучает» кровь пациента бороться с болезнью
Как работает CAR-T? Это один из современных методов лечения, они кажутся прямо из научной фантастики. Сначала у пациента берут кровь, затем ее отправляют в лабораторию для реинжиниринга Т-клеток, которые укрепляют иммунную систему с помощью специальных белков, называемых химерные антигенные рецепторы (CAR). Наконец, эти насыщенные белком Т-клетки повторно вводят пациенту, где они работают, убивая болезнь-мишень (для волчанки Т-клетки были разработаны для борьбы с CD19).
Удивительно, но иммунная система этих немецких пациентов с волчанкой оставалась здоровой на протяжении всего периода лечения CAR-T, не сообщая о серьезных инфекциях или вредных побочных эффектах. В отличие от того, что происходит у людей, получающих CAR-T от рака, у них могут развиться неврологические проблемы или смертельные цитокиновые бури.
«Похоже на Святой Грааль лечения», — не без акцента говорит доктор. Марк Лейк, который работает над терапией CAR-T в Массачусетской больнице общего профиля.
Пациенты вернулись к верховой езде, танцам и учебе.
Среди хороших историй о CAR-T Шетт рассказывает, что один из его молодых пациентов, который до волчанки ездил верхом, теперь снова делает это. Другой пациент диско-диджея продолжил с того места, где остановился, а ученик с волчанкой вернулся в школу, что раньше было для него невозможно из-за хронической усталости от болезни.
На данный момент, как уже упоминалось, CAR-T является экспериментальной и дорогостоящей терапией, доступной только для нескольких избранных пациентов с волчанкой. Стандартными вариантами по-прежнему являются стероиды и противовоспалительные препараты, такие как ибупрофен.
Но если вы действительно можете уничтожить болезнь всего одной инфузией CAR-T-клеток и добиться длительной ремиссии, я думаю, это не так дорого. Затраты на такое заболевание, как волчанка, с годами в любом случае могут достигать десятков или сотен тысяч евро. А за счет собственного производства клеток CAR-T институты могут сократить расходы.
Зачастую это молодые пациенты, у которых вся жизнь впереди. Стереть болезнь в 20 лет, и позволить человеку прожить несколько десятков лет в здравии – это не издержки, а приобретение. Мировые системы здравоохранения должны обязательно это учитывать.
