В разное время одобрение препарата адуканумаб Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США было бы отмечено как одно из величайших терапевтических достижений 2021 года. В конце концов, это первое лекарство, нацеленное на причины болезни Альцгеймера, наиболее распространенной формы деменции. . . .
L'альцгеймер от него страдают миллионы людей в мире: 1,4 миллиона только в Италии. Есть несколько лекарств, которые временно притупляют его симптомы, но ни одно из них не может действительно замедлить его прогресс.
Адуканумаб, начало в гору
Несмотря на посылку, одобрение FDA стало одним из самых спорных. Все начинается в марте 2019 года, когда разработчики адуканумаба, американские Биоген и японцы Эйсай, остановите два крупных клинических испытания после того, как независимый комитет по мониторингу определит, что препарат не показывает клинической пользы.
И все же лекарство, казалось, делало свое дело: избавляло мозг пациентов от амилоидных бляшек, аномальных белковых отложений, характерных для болезни Альцгеймера. Однако, поскольку до сих пор неясно, вызывает ли заболевание амилоид, этот вопрос был отложен. Однако Biogen не сдалась: после дальнейшего анализа она повторно представила свое дело в ноябре 2020 года.
Еще одно решительное отклонение с 10 голосами из 11 против: «нет существенных доказательств эффекта адуканумаба», - заявили в биостатистическом офисе FDA. Риски, связанные с адуканумабом, по-видимому, перевешивали преимущества.
Конец игр для адуканумаба? Нет.
FDA могло бы сделать выводы на этом. Вместо этого в июне прошлого года агентство дало зеленый свет адуканумабу, посчитав, что он «с достаточной вероятностью может предвидеть клиническую пользу». Компания Biogen должна провести еще одно исследование, результаты которого ожидаются к 2030 году: тем временем она может продавать свой продукт (под торговой маркой Адухельм) любому пациенту с болезнью Альцгеймера.
В тот же день компания объявила прейскурантную цену препарата в США: более 50.000 XNUMX евро в год.
А теперь хаос
Ассоциации пациентов и исследователи поддержали решение FDA, надеясь, что препарат Биоген подействует. Трое членов правления наблюдательного совета подали в отставку в знак протеста, и это, похоже, только начало.
Даже Конгресс США инициировал два расследования стольких комиссий относительно того, как был одобрен адуканумаб и почему он стоит так дорого.
В прессе появился отчет, осуждающий кампанию «давления», инициированную Biogen, чтобы повлиять на FDA.
Другое расследование, на этот раз запрошенное самим комиссаром FDA, Джанет Вудкок. Между тем в некоторых медицинских центрах заявляют, что препарат не выписывают.
Это будет работать?
К 2030 году, когда будут достоверные результаты, рассчитаем ли мы больше успехов или больше вреда от этого препарата? В Европе EMA отказался от употребления препаратаСлишком рано знать, стоит ли оно того. В США врачи принимают собственные решения, обычно информируя пациентов.
«Когда я разговариваю с пациентами об адуканумабе, я рассказываю о событиях, которые привели к его одобрению», — говорит он. Джейсон Карлавиш, гериатр в Медицинской школе Перельмана Пенсильванского университета.
«Люди должны понимать, откуда что-то исходит».
