Ученые усовершенствовали форму терапии по редактированию генов, создав экспериментальное лечение, которое обещает устранить высокий уровень холестерина. Заболевание, от которого страдают сотни миллионов людей во всем мире, и связанное с рядом серьезных осложнений со здоровьем.
В новом исследовании, проведенном на мышах, исследователи ввели липидную наночастицу нового состава для модификации с помощью CRISPR-Cas9 геном живых животных. За один прием они снизили уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). в 56,8%.
Чтобы дать вам представление: на данный момент наиболее передовое лечение, одобренное FDA, может (пока еще не поступило в продажу) снизить уровень холестерина всего на 15,7%.
Конечно, до сих пор эти результаты были показаны только на мышах, поэтому новая терапия потребует большого количества дополнительных испытаний, прежде чем мы узнаем, что она безопасна и одинаково эффективна для людей. Но, судя по этим выводам, признаки многообещающие.
Как работает революционное антихолестериновое лечение
Лечение действует на ген, называемый Ангиопоэтин-подобный 3 (Angptl3), и производит белки, которые препятствуют расщеплению некоторых жиров в кровотоке.
Люди с мутацией в этом гене, как правило, имеют более низкое количество жирных триглицеридов и холестерина в крови (без осложнений для здоровья), и в течение многих лет ученые пытались воссоздать этот процесс с помощью методов лечения, которые эффективно имитируют эффекты этой мутации.
«Если мы сможем воспроизвести это состояние, устранив ген Angptl3 у людей, у нас будет хороший шанс получить безопасное и долгосрочное решение проблемы высокого уровня холестерина», — говорит инженер-биомедик. Цяобин Сюй Университета Тафтса.
Достигнутый прогресс
В этом исследовании команда Сюй разработала новую формулировку LNP под названием 306-О12Б для нацеливания на ген, оказывая терапевтический эффект у мышей, который сохранялся на стабильном уровне в течение 100 дней после однократного введения препарата.
В дополнение к снижению уровня холестерина, эксперимент также дал один Снижение уровня триглицеридов в крови на 29,4% некоторые животные.
Это необычное действие действительно помогает организму расщеплять жиры до того, как они накапливаются в кровотоке. И без явной токсичности для печени.
CRISPR-антихолестерин: подействует ли он и на людей?
Команда предполагает, что эффективность лечения высокого уровня холестерина у людей, вероятно, будет примерно такой же, как у мышей. С эффектами, которые могут длиться до года после одной инъекции, учитывая медленное обновление клеток печени.
Пока мы не узнаем больше о том, как 306-О12Б действуя в организме человека, этот препарат для снижения уровня холестерина не будет доступен в вашей местной аптеке.
Но однажды это станет возможным. Результаты этого теста могут продвинуть метод CRISPR и в этой области. Все еще необходимы более подробные исследования хронической переносимости и эффективности на крупных «животных», но рано или поздно одна инъекция в год действительно может искоренить проблемы с холестерином. Было бы замечательно.
