Пока толпы мелких и крупных инвесторов ждут результатов первых официальных клинических испытаний генетической методики, известной как CRISPR, ученые сосредоточены на поиске новых способов управления этой процедурой непосредственно в организме человека. Вот что говорит соавтор методики, Дженнифер Дудна.
В текущих процедурах редактирования генов CRISPR исследователи извлекали клетки у пациентов, редактировали их ДНК и возвращали их в организм, чтобы начать лечение. Возможность редактировать клетки непосредственно в организме людей, животных или растений может инициировать ряд совершенно новых приложений.
«Благодаря изучаемым техническим новшествам можно будет очень точно редактировать геном пациентов», Дудна говорит. «Это звучит как научная фантастика, но я думаю, что генная модификация скоро станет реальностью».
CRISPR, где мы
По существу CRISPR это метод генетического редактирования, позволяющий «вырезать» фрагменты ДНК, ответственные за заболевания или генетические дефекты. Ученые работают над терапевтическими приложениями, которые могут лечить людей. Там CRISPR Therapeutics AG была первой компанией, начавшей испытания на людях в феврале прошлого года, и результаты будут известны в течение следующих двух месяцев.
Эдитас Медицин Инк. вместо этого он начал тесты «in vivo», то есть те, которые были непосредственно в курсе, с клинического исследования, которое началось в июле. Intellia Therapeutics Inc. проведет свои испытания в начале 2020 года. Безопасное лечение непосредственно в организме человека значительно сократит время разработки методов лечения.
La Университет Пенсильвании готовится к распространению его тестовые данные. «Возможно, скоро у нас появятся хорошие новости о том, как CRISPRS работает с онкологическими больными», — говорит исследователь. Дудна.
Самая большая проблема заключается в том, чтобы найти способ безопасно и эффективно нацелить молекулы, которые являются частью редактирования генов, на определенные типы клеток.
CRISPR и Intellia Therapeutics лицензировали свою технологию от Калифорнийского университета в Беркли. Это учебный центр Дудна. Editas (Дудна входит в правление) вместо этого использует решения от Broad Institute в Массачусетсе. Два института спорят о том, кто первым изобрел эту технику.
Первые случаи CRISPR «в естественных условиях»
Область генетического редактирования, которая только недавно вступила в фазу испытаний на людях, прошла первую фазу сильного скептицизма, показав первые действительно обнадеживающие результаты.
В прошлом году китайский исследователь ошеломил научное сообщество, заявив, что создал первых генетически отредактированных детей: жест, который вызвал много споров и некоторых призывов запретить CRISPR из-за постоянного воздействия на ДНК людей.
Вскоре после этого, также в Китае, исследователи вылечили человека с лейкемией и ВИЧ, используя генетически отредактированные стволовые клетки. сообщать Медицинского журнала Новой Англии. Попытка искоренить ВИЧ потерпела неудачу, но ее рак находится в стадии ремиссии через 19 месяцев после лечения, и модифицированные клетки, кажется, легко интегрировались в ее тело.
Первый в истории случай CRISPR in vivo с подробным отчетом научного сообщества является «важной вехой» и показывает, что это может быть безопасная технология для лечения многих типов заболеваний.
