Пока толпы мелких и крупных инвесторов ждут результатов первых официальных клинических испытаний генетического метода, известного как CRISPR, ученые сосредоточены на поиске новых способов проведения этой процедуры непосредственно в человеческом организме. Вот что утверждает соавтор метода: Дженнифер Дудна.
В текущих процедурах редактирования генов CRISPR исследователи извлекали клетки у пациентов, редактировали их ДНК и возвращали их в организм, чтобы начать лечение. Возможность редактировать клетки непосредственно в организме людей, животных или растений может инициировать ряд совершенно новых приложений.
«Благодаря изучаемым техническим инновациям можно будет очень точно редактировать геном пациентов», Дудна говорит. «Это звучит как научная фантастика, но я верю, что генетическая модификация скоро станет реальностью».
CRISPR, где мы
По существу CRISPR это метод редактирования генов, позволяющий «вырезать» кусочки ДНК, ответственные за заболевания или генетические дефекты. Ученые работают над терапевтическими применениями, которые могут предложить людям лечение. Там CRISPR Therapeutics AG была первой компанией, которая начала тестирование на людях в феврале прошлого года, и результаты будут известны в течение следующих двух месяцев.
Эдитас Медицин Инк. вместо этого он начал тесты «in vivo», то есть те, которые были непосредственно в курсе, с клинического исследования, которое началось в июле. Intellia Therapeutics Inc. проведет свои испытания в начале 2020 года. Безопасное лечение непосредственно в организме человека значительно сократит время разработки методов лечения.
La Университет Пенсильвании готовится к распространению его тестовые данные. «Возможно, скоро у нас появятся хорошие новости о том, как CRISPRS действует на больных раком», — говорит она. Дудна.
Самая большая проблема — найти способ безопасно и эффективно направить молекулы, участвующие в редактировании генов, на определенные типы клеток.
CRISPR и Intellia Therapeutics лицензировали свою технологию от Калифорнийского университета в Беркли. Это учебный центр Дудна. Editas (Дудна входит в правление) вместо этого использует решения от Broad Institute в Массачусетсе. Два института спорят о том, кто первым изобрел эту технику.
Первые случаи CRISPR «in vivo»
Область редактирования генов, которая только недавно вступила в фазу испытаний на людях, преодолела начальную фазу сильного скептицизма, показав первые действительно обнадеживающие результаты.
В прошлом году китайский исследователь ошеломил научное сообщество, заявив, что создал первых генетически отредактированных детей: жест, который вызвал много споров и некоторых призывов запретить CRISPR из-за постоянного воздействия на ДНК людей.
Вскоре после этого, также в Китае, исследователи вылечили человека с лейкемией и ВИЧ, используя генетически отредактированные стволовые клетки. докладе Медицинского журнала Новой Англии. Попытка искоренить ВИЧ не удалась, но его рак находится в стадии ремиссии через 19 месяцев после лечения, и модифицированные клетки, похоже, легко интегрировались в его тело.
Первый в истории случай CRISPR in vivo с подробным отчетом научного сообщества является «важной вехой» и показывает, что это может быть безопасная технология для лечения многих типов заболеваний.
